Данные реальной клинической практики (RWD) и доказательства, полученные на основе данных реальной практики (RWE), играют все более важную роль в современной медицине и регуляторных решениях. RWD собираются из различных источников, включая электронные медицинские карты, регистры пациентов и административные базы данных, и служат основой для генерации RWE. Неинтервенционные исследования являются ключевым инструментом для получения RWE. Клинические (интервенционные) и неинтервенционные исследования представляют собой два различных подхода к изучению лекарственных препаратов. Клинические исследования проводятся в строго контролируемых условиях, чаще с целью регистрации препарата, требуют обязательного одобрения Минздрава РФ и Совета по Этике МЗ. Неинтервенционные исследования направлены на получение данных в условиях реальной клинической практики и имеют упрощенные регуляторные требования. Ключевые различия касаются целей исследования, регистрационного статуса препарата, требований к одобрению, страхованию участников, дизайну исследования, сбору данных, информированному согласию и отчетности. Понимание этих различий критически важно для правильного планирования и проведения исследований.

В статье рассмотрены современные подходы к классификации исследований реальной клинической практики (ИРКП), отражающих применение медицинских вмешательств в условиях повседневной клинической деятельности. Показано, что развитие цифровых технологий и расширение источников данных (электронные медицинские карты, регистры, страховые базы, носимые устройства и данные, сообщаемые пациентами) способствуют активному использованию данных реальной клинической практики (ДРКП, Real-World Data – RWD) и формированию доказательств (Real-WorldEvidence – RWE), применяемых в медицинских и регуляторных решениях.

Представлена систематизированная классификация ИРКП по ключевым критериям: источникам данных, наличию вмешательства, целям исследования, временной направленности, типу используемых данных, наличию рандомизации и характеристикам контрольных групп.

Подчёркивается значимость корректного выбора дизайна исследования и источников данных для обеспечения достоверности результатов и их применимости в рутинной клинической практике.

Регистровые исследования являются одним из распространенных примеров неинтервенционных исследований. Однако в настоящее время по-прежнему существует путаница между понятиями «регистр» и «регистровое исследование». Поэтому прежде всего стоит обратиться к определению самого регистра и рассмотреть его цели, и уже на этой основе логически выводить определение регистровых исследований как самостоятельного подхода и приступать к их обзору.

Регистровые исследования/исследования, основанные на регистре – ИРКП, основанные на данных специализированных регистров пациентов, формируемых по конкретному заболеванию или характеристикам.
В терминах Регламента (ЕС) 536/2014 регистровое исследование — это «исследование, использующее инфраструктуру сбора данных или популяцию пациентов одного или нескольких регистров»; такое исследование квалифицируется либо как клиническое исследование, либо как неинтервенционное»​.
​Важно разграничивать: сам регистр (как постоянная система сбора данных) и регистровое исследование (ограниченный по цели и времени проект, использующий данные регистра). В рамках ИРКП регистр рассматривается как источник данных реальной клинической практики и как платформа для отбора выборки, последующего наблюдения и (при необходимости) дополнительного сбора данных под протокол.

В отличие от «спланированного наблюдения» в проспективных исследованиях, ретроспективные исследования реальной клинической практики (ИРКП) опираются на анализ накопленных данных. Пациенты получили лечение, прошли визиты и госпитализации, проведены лабораторные исследования, а исследователь ретроспективно анализирует эти данные, реконструируя траектории лечения и исходы. Ретроспективный дизайн позволяет быстро и с минимальными затратами ресурсов получать ответы на вопросы о частоте событий, эффективности и безопасности вмешательств, используя массивы электронных медицинских карт, регистров, страховых и административных баз [1].
Однако цена этой оперативности — ограниченный контроль над тем, какие данные были собраны и какова их полнота и качество. Дизайн ретроспективного исследования неизбежно подстраивается под структуру и ограничения данных реальной практики. В статье рассматриваются основные дизайны ретроспективных ИРКП, особенности использования различных источников данных реальной клинической практики (ДРКП), а также подходы к управлению данными и минимизации смещений при работе с существующей информацией.

В отличие от «архивного поиска» в ретроспективных исследованиях, проспективные исследования реальной клинической практики (ИРКП) строятся на принципе «спланированного наблюдения». Данные собираются целенаправленно и вперед во времени, что позволяет получить более качественные и надежные доказательства для ответов на сложные вопросы о долгосрочной эффективности, безопасности и экономической целесообразности лечения в реальных условиях. В статье рассматриваются методология, ключевые дизайны, управление данными.​

Выбор контрольной группы в клиническом исследовании является центральным методологическим решением, определяющим возможность интерпретации наблюдаемых различий между группами как эффекта изучаемого вмешательства. В большинстве случаев исход заболевания не является полностью предсказуемым, поэтому сравнение с исторически известным прогнозом или внешним источником данных несёт повышенный риск систематических ошибок. В этой ситуации предпочтительным считается одновременный контроль, при котором пациенты из одной популяции распределяются по группам и наблюдаются в один и тот же период времени.

Использование внешней контрольной группы становится все более востребованным инструментом в клинических исследованиях, особенно при наличии ограничений в проведении классических рандомизированных контролируемых исследований. Несмотря на то, что такой подход позволяет повысить эффективность разработки лекарственных средств, существует высокий риск систематических ошибок из-за отсутствия рандомизации, различий в характеристиках сравниваемых групп и несопоставимости данных. Для минимизации этих рисков необходим комплексный подход, включающий строгий отбор и стандартизацию данных, применение современных статистических методов анализа, а также тесное взаимодействие с регуляторными органами. Соблюдение этих условий способствует повышению достоверности полученных результатов и расширяет возможности применения внешних контрольных групп в качестве доказательной базы для принятия регуляторных решений.